原发性胆汁性胆管炎(primary biliary cholangitis, PBC)是一种慢性自身免疫性胆汁淤积性肝病,其发病机制尚不明确。熊去氧胆酸(ursodeoxycholic acid, UDCA)是治疗本病的一线药物,但仍有部分患者对UDCA治疗应答不佳,且不完全应答患者总体预后较差,亟须安全有效的二线治疗药物。近年来越来越多的临床试验证明中医药治疗PBC疗效确切,安全性良好,其在改善患者生化指标、提高UDCA应答率、改善临床症状、抗肝纤维化、调控免疫及提高生活质量等方面均有突出优势,但目前缺乏高质量循证医学证据以及长期终点事件研究。本文主要从中医病因病机认识及中医药治疗提高PBC疗效的相关临床研究进展进行评述,以供临床研究参考与借鉴。